Tecelra (afamitresgen autoleucel), genová terapie pro léčbu dospělých s metastatickým synoviálním sarkomem, byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv ( FDA) . Schválení bylo založeno na posouzení bezpečnosti a účinnosti v multicentrické, otevřené klinické studii. Jedná se o první genovou terapii zaměřenou na receptory T buněk (TCR) schválenou americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).
Tecelra, podávaná jako jediná IV dávka, je autologní imunoterapie T lymfocytů vyrobená z pacientových vlastních T lymfocytů, které jsou modifikovány tak, aby exprimovaly TCR, který cílí na antigen MAGE-A4 exprimovaný rakovinnými buňkami v synoviálním sarkomu.
Nevolnost, zvracení, únava, infekce, horečka, zácpa, dušnost, bolest břicha, nekardiální bolest na hrudi, snížená chuť k jídlu, zrychlený srdeční tep, bolesti zad, hypotenze, průjem a otoky jsou nejčastější nežádoucí účinky spojené s touto léčbou. Pacient může zaznamenat nebezpečný typ agresivní reakce imunitního systému a může také vykazovat syndrom neurotoxicity související s imunitními efektory (ICANS). Pacienti, kteří dostávají tuto léčbu, by proto měli být sledováni a je jim doporučeno, aby neřídili ani neprováděli nebezpečné činnosti po dobu nejméně čtyř týdnů po podání přípravku Tecelra.
Synoviální sarkom je vzácná forma rakoviny , při které se maligní buňky vyvíjejí a tvoří nádor v měkkých tkáních. Může se vyskytnout v mnoha částech těla, nejčastěji se rozvíjí v končetinách. Je to potenciálně život ohrožující rakovina s ničivými následky pro člověka. Synoviální sarkom každoročně postihuje v USA přibližně 1 000 lidí a nejčastěji se vyskytuje u dospělých mužů ve věku 30 let nebo mladších.
Léčba typicky zahrnuje chirurgický zákrok k odstranění nádoru a může také zahrnovat radioterapii a/nebo chemoterapii. Schválení přípravku Tecelra poskytuje novou možnost postiženým lidem, kteří často čelí omezeným možnostem léčby.
Schválení společnosti Tecelra bylo uděleno společnosti Adaptimmune, LLC.
***
Reference:
- FDA schvaluje první genovou terapii k léčbě dospělých s metastatickým synoviálním sarkomem. Publikováno 02. srpna 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}